兒童腫瘤很「罕見」，卻離我們那么近又那么遠

“我勇敢吧！我一點都沒有動，也沒有哭！”4歲的“小蘋果”是一個活潑開朗的小姑娘，笑起來眉眼彎彎，人見人愛。如果不是親眼見到那一沓沓厚厚的病歷，人們很難想象，她曾在兩歲時被確診腺泡型橫紋肌肉瘤，輾轉(zhuǎn)4家醫(yī)院，歷經(jīng)了12次化療、28次放療，最終在父母和醫(yī)生的艱難努力下，贏得了成長的生機。

在我國，像“小蘋果”這樣的腫瘤兒童并不罕見，統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，我國每年約有3至4萬名兒童確診腫瘤，這意味著，平均每天就有近百例新增病例出現(xiàn)。而近十年來，這一數(shù)字每年正以2.8%的速度增長，惡性腫瘤已成為兒童第二大致死原因。

正如浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院王金湖醫(yī)生所說，“兒童腫瘤并非不治之癥， 兒童腫瘤的預(yù)后在一定程度上比成人腫瘤效果好，其總體治愈率能達到70%以上。 能否治愈的關(guān)鍵，除了取決于腫瘤自身特性外，更重要的是患兒能否獲得早期診斷和及時正確的治療?！?/p>

篩查之難

目前，兒童腫瘤包括血液系統(tǒng)腫瘤和實體瘤兩大類。常見的血液系統(tǒng)腫瘤主要是白血病，常見的實體瘤為神經(jīng)母細胞瘤、腎母細胞瘤、骨肉瘤、肝母細胞瘤、橫紋肌肉瘤和畸胎瘤等等。兒童腫瘤發(fā)病病因復(fù)雜，起病比較隱匿，沒有特殊癥狀，除體表的腫塊外，盆腔、腹腔不易發(fā)現(xiàn)。再加之兒童缺乏表述病痛的能力，因此不容易及早發(fā)現(xiàn)。

浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院王金湖醫(yī)生表示，“歸根結(jié)底，腫瘤還是一種罕見病，相對來說兒童來說，診斷會更難。從流行病學(xué)來看，兒童腫瘤的高發(fā)年齡在3歲，這個年齡的兒童很難表達清楚自己身體狀況。另外，開展兒童腫瘤早期篩查非常困難，從臨床來看，惡性腫瘤的發(fā)現(xiàn)都不是主動體檢篩查出來的，這直接導(dǎo)致惡性腫瘤患兒中有大部分發(fā)現(xiàn)時已到中晚期。 ”

“再加之，我國還沒有完善的早期篩查機制，無論是從公眾認知到醫(yī)務(wù)人員的診斷都存在不足和誤區(qū)，導(dǎo)致疾病極易被忽視，患兒的治療也錯過了最佳時期。同時，由于家庭由于缺乏信心，時?！安〖眮y投醫(yī)”，有的早早地放棄了治療?！闭憬髮W(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院王金湖醫(yī)生進一步強調(diào)到。

面對疾病知曉率低、患兒家庭治愈信心不足的問題，深圳市拾玉兒童公益基金會秘書長、“向日葵兒童”公益項目發(fā)起人李治中博士介紹：“科普教育提升中國兒童腫瘤診療水平不可或缺的方向之一。我們希望，通過普及專業(yè)靠譜、及時全面的科學(xué)信息，能夠為每一個遭遇兒童腫瘤的普通家庭驅(qū)散迷茫和恐懼，為孩子們光明健康的未來保駕護航，讓每一個孩子都能如同向日葵，向陽而生。”

并非不治之癥

事實上，很多兒童惡性腫瘤在早期如能得到積極治療是可以治愈的。近年來隨著醫(yī)學(xué)的進步，國家藥品監(jiān)督管理局利好政策頻出，越來越多新型腫瘤治療手段出現(xiàn)，為兒童腫瘤的治療帶來了希望。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院的王煥民教授指出：“實際上，由于兒童腫瘤的特殊性，以及近年來早期診斷和規(guī)范診療水平的大幅提升，如今兒童腫瘤的整體生存率已經(jīng)能達到80%以上。因此，家長不必過度恐慌，兒童腫瘤并不等于絕癥，在科學(xué)、規(guī)范的積極治療下，許多患兒有機會實現(xiàn)康復(fù)，和其他孩子一樣長大成人。”

今年，百濟神州宣布其達妥昔單抗β（商品名：凱澤百）獲國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療12月齡及以上的高危神經(jīng)母細胞瘤患者，及伴或不伴有殘留病灶的復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細胞瘤患者，這是中國首個獲批用于神經(jīng)母細胞瘤治療的靶向免疫治療藥物。

百濟神州副總裁劉焰女士表示，“孩子牽系著家庭的未來與希望，看著他們健康長大，是每一對父母最樸素的愿望。此前不少家長為了給患兒尋求一線希望，千方百計從海外購買藥品。2020年11月，達妥昔單抗β落地海南博鰲，通過“先行先試”的綠色通道政策，縮短了患兒的等待期，讓近30位神經(jīng)母細胞瘤患兒提前用上藥物。我們高度關(guān)切腫瘤患兒未被滿足的需求，也希望發(fā)揮自身所長，積極攜手公益組織、學(xué)術(shù)機構(gòu)等各界力量，共同致力于改善患兒的健康福祉，用愛與科學(xué)，守護孩子們的成長?！?/p>

科學(xué)點亮希望

兒童作為特殊群體，保障其健康成長對于全人類來說具有非常重要的意義，但目前我國兒童用藥遠不能滿足治療需求。

深圳市拾玉兒童公益基金會秘書長、“向日葵兒童”公益項目發(fā)起人李治中博士指出，“兒科臨床試驗是兒童用藥上市前的重要環(huán)節(jié)，鼓勵開展兒科臨床試驗可以從根本解決兒童用藥短缺的問題。然而，兒童用藥開發(fā)耗資巨大，成果轉(zhuǎn)化困難、利潤較低，藥品開發(fā)動力不足。”

目前，我國兒科臨床試驗開展情況不容樂觀，相關(guān)文章發(fā)表數(shù)量、臨床試驗注冊數(shù)量較少 。據(jù)數(shù)據(jù)顯示，在國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心登記在案 的臨床試驗共 10 000 余項，以“兒童”為關(guān)鍵詞進行檢索，排除適應(yīng)證包括兒童但并未以未成年人為受試者的臨床試驗，共檢索到 145 項。

“相比發(fā)達國家，目前我國兒童腫瘤治療水平亟待提升，這需要全社會共同的關(guān)注與努力?！闭憬髮W(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院王金湖醫(yī)生強調(diào)，“腫瘤患兒及家庭一方面需要創(chuàng)新療法提升整體治療效果，另一方面需要借助科學(xué)的信息普及，讓更多患兒及早被發(fā)現(xiàn)、家庭減少對腫瘤的恐懼，建立戰(zhàn)勝兒童腫瘤的信心。”

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